20.8 C
New York
Sunday, June 13, 2021

Buy now

AIDS virus used in gene therapy to fix ‘bubble baby’ disease

द्वारा एसोसिएटेड प्रेस

डॉक्टरों ने मंगलवार को बताया कि एक जीन थेरेपी, जो एक असंभावित सहायक, एड्स वायरस का उपयोग करती है, ने 48 शिशुओं और बच्चों को एक कार्यशील प्रतिरक्षा प्रणाली प्रदान की, जो एक के बिना पैदा हुए थे।

परिणाम बताते हैं कि एक अध्ययन में प्रायोगिक चिकित्सा दिए गए 50 में से दो बच्चों में अब स्वस्थ रोगाणु-विरोधी क्षमताएं हैं।

यूसीएलए मैटल चिल्ड्रन हॉस्पिटल के स्टडी लीडर डॉ। डोनाल्ड कोहन ने कहा, ” हम जो ले रहे हैं, वह एक घातक बीमारी है।

उन्होंने कहा, “वे मूल रूप से ‘फ्री रेंज’ हैं – स्कूल जा रहे हैं, सामान्य चीजें कर रहे हैं,” इस चिंता के बिना कि कोई संक्रमण जीवन के लिए खतरा बन सकता है, उन्होंने कहा।

जीन थेरेपी द्वारा जिन अन्य दो बच्चों की मदद नहीं की गई थी, उन्हें बाद में अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण करने में सफलता मिली। डॉक्टरों का कहना है कि यह जानने में अधिक समय लगेगा कि 50 में से कोई भी ठीक हो गया है, लेकिन ऐसा लगता है कि वे अब तक ठीक हैं।

बच्चों में गंभीर संयुक्त इम्यूनोडिफीसिअन्सी सिंड्रोम या एससीआईडी ​​​​था, जो एक विरासत में मिली आनुवंशिक दोष के कारण होता है जो अस्थि मज्जा को रक्त कोशिकाओं के स्वस्थ संस्करण बनाने से रोकता है जो प्रतिरक्षा प्रणाली बनाते हैं। उपचार के बिना, यह अक्सर जीवन के पहले वर्ष या दो को मारता है।

इसे “बबल बॉय डिजीज” के रूप में जाना जाता है क्योंकि 1970 के दशक में टेक्सास के एक लड़के को शामिल किया गया था जो 12 साल तक एक सुरक्षात्मक प्लास्टिक बुलबुले में उसे कीटाणुओं से अलग करने के लिए रहता था। अब इसे “बबल बेबी रोग” कहा जाता है क्योंकि लगभग 20 विभिन्न जीन दोष, जिनमें कुछ लड़कियों के साथ-साथ लड़कों को भी प्रभावित करते हैं, इसका कारण बन सकते हैं।

आनुवंशिक रूप से मेल खाने वाले भाई से अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण विकार को ठीक कर सकता है, लेकिन अधिकांश बच्चों में उपयुक्त दाता की कमी होती है और उपचार जोखिम भरा होता है – टेक्सास के लड़के की एक के बाद मृत्यु हो जाती है।

मरीजों को अब एंटीबायोटिक दवाओं और रोगाणु से लड़ने वाले एंटीबॉडी की दो बार साप्ताहिक खुराक के साथ इलाज किया जाता है, लेकिन यह एक स्थायी समाधान नहीं है।

डॉक्टरों को लगता है कि जीन थेरेपी हो सकती है। वे रोगी के रक्त कोशिकाओं में से कुछ को हटा देते हैं, जीन के एक स्वस्थ संस्करण को सम्मिलित करने के लिए एक अक्षम एड्स वायरस का उपयोग करते हैं जो बच्चों को चाहिए, और एक IV के माध्यम से कोशिकाओं को वापस करते हैं।

जॉस्लीएन किश, अब 11 साल की और लास वेगास की रहने वाली है, जब वह यूसीएलए में थी, तब वह 3. एक बच्चे के रूप में, उसे चकत्ते, दर्दनाक दाद और अक्सर दस्त होते थे, यह उसकी माँ किम कार्टर ने कहा। “डे केयर मुझे उसे पाने के लिए सप्ताह में दो बार बुला रही थी क्योंकि वह हमेशा फेवर हो रही थी।”

जीन थेरेपी के बाद, “वह अभी बेहतर था,” कार्टर ने कहा। अब, “वह शायद ही कभी, शायद ही कभी बीमार पड़ती है” और जब भी उसे हो, ठीक होने में सक्षम हो गई है। यह आशा जोसेलिन के नवीनतम संक्रमण तक फैली हुई है – उसे अभी-अभी COVID-19 का पता चला था और अब तक केवल बहुत हल्के लक्षण हैं।

कुल मिलाकर, 27 बच्चों का इलाज लॉस एंजिल्स अस्पताल में, तीन का वाशिंगटन के पास यूएस नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ में और 20 का लंदन के ग्रेट ऑरमंड स्ट्रीट अस्पताल में किया गया। तथ्य यह है कि उपचार कई अस्पतालों में सुरक्षित है जो यह प्रदर्शन करता है कि यह अध्ययन “बहुत शक्तिशाली” बनाता है, मेम्फिस के सेंट जूड चिल्ड्रन रिसर्च हॉस्पिटल के डॉ। स्टीफन गोत्त्सलेक ने कहा।

नए अध्ययन में उनकी कोई भूमिका नहीं थी लेकिन उन्होंने और उनके सहयोगियों ने एससीआईडी ​​​​वाले 17 अन्य बच्चों पर इसी तरह की जीन थेरेपी की है।

“लोग हमसे पूछते हैं, क्या यह एक इलाज है? कौन जानता है कि लंबे समय तक, लेकिन कम से कम तीन साल तक, ये बच्चे अच्छा कर रहे हैं, ”गोत्सलाक ने कहा। “प्रतिरक्षा समारोह समय के साथ स्थिर लगता है इसलिए मुझे लगता है कि यह बहुत, बहुत उत्साहजनक लगता है।”

यूसीएलए के नेतृत्व वाले अध्ययन के परिणाम मंगलवार को न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन द्वारा प्रकाशित किए गए और एक ऑनलाइन अमेरिकन सोसायटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी सम्मेलन में प्रस्तुत किए गए। अमेरिका और ब्रिटिश सरकारी स्वास्थ्य एजेंसियों और कर समर्थित कैलिफोर्निया इंस्टीट्यूट फॉर रीजेनरेटिव मेडिसिन के अनुदान ने काम के लिए भुगतान किया। कोहन उपचार का आविष्कारक है और कंपनी का एक सलाहकार अब इसे विकसित कर रहा है, लंदन स्थित ऑर्चर्ड थेरैपीटिक्स।



Source link

Related Articles

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Stay Connected

21,986FansLike
2,810FollowersFollow
0SubscribersSubscribe

Latest Articles

%d bloggers like this: